Wycinanka w genach lekiem na hemofilię. Obiecujące wyniki badań

Strona głównaWycinanka w genach lekiem na hemofilię. Obiecujące wyniki badań
08.05.2018 15:09
Wycinanka w genach lekiem na hemofilię. Obiecujące wyniki badań
Źródło zdjęć: © PIXNIO

Choroby genetyczne są wyjątkowo uciążliwe, bo ich leczenie nie należy do najłatwiejszych. Ostatnie wykorzystanie metody kopiowania genów dobrze rokuje wśród chorych na hemofilię.

Hemofilia typu B to choroba, w której krew dotkniętej niej osoby nie krzepnie. Co oznacza, że nawet małe skaleczenie może być potencjalne groźne. Jest spowodowany błędem w genie F9, odpowiedzialnym za dostarczenie IX czynnika krzepnięcia. Obecnie jedynym sposobem na prawidłowe krzepnięcie krwi jest suplementacja tego czynnika przez zastrzyki, mniej więcej raz na dobę. To kosztowna i czasochłonna terapia.

Zespół naukowców z Instytutu Salk zdecydował się rozwiązać ten uciążliwy problem w inny sposób. W tym celu przeprowadzili eksperyment na myszach. Ponieważ czynnik IX jest produkowany w wątrobie, postanowiono przetransplantować komórki wątroby to myszy z hemofilią, aby jej narząd rozpoczął produkcję brakującego elementu.

Na potrzeby badań, naukowcy zdecydowali się wyhodować sztuczne wątroby. Komórki krwi myszy z hemofilią B "przeprogramowano" w ten sposób, by stworzyć wielopotencjalne komórki macierzyste – czyli takie, z których mogą się wyłonić różne rodzaje komórek. Później przy pomocy metody CRISPR naprawiono występującą mutację w genach i zamieniono komórki macierzyste na podobne do komórki wątroby.

- CRISPR/Cas9 pozwala odpowiedzieć na pytanie, skąd wzięła się choroba, poznanie, jak się tworzy i rozwija, jaka jest jej patofizjologia. Możemy też prześledzić za pomocą CRISPR, jakie jest pochodzenie konkretnych komórek w organizmie i oznaczyć wszystkie komórki, w których dany gen ulega ekspresji. Możemy też użyć CRISPR, by coś naprawić, wprowadzając do genomu zdrową sekwencję - mówiła w wywiadzie dla WP Tech dr Zuzanna Bukowy-Bieryłło.

Tak zmienione komórki wstrzyknięto chorym myszom. Okazało się, że jej krew znowu zaczęła krzepnąć. Co ważne, efekt utrzymał się przez rok – długość działania tej metody była jednym z ważniejszych zagadnień tego eksperymentu. Same wyniki badań rokują dobrze na przyszłość – hemofilia jest na razie chorobą nieuleczalną, którą można hamować przez przyjmowanie dawek czynnika IX. Terapia genowa może ich uwolnić od tego nieznośnego obowiązku.

Udostępnij:
Wybrane dla Ciebie
Komentarze (0)