Ten wymarły gen może pomóc w leczeniu artretyzmu
Naukowcy odkryli, że przywrócenie funkcji genu utraconego przez przodków człowieka może pomóc w leczeniu artretyzmu. Badania prowadzone są z użyciem technologii CRISPR.
Artretyzm to powszechna i złożona postać zapalenia stawów, która może dotknąć każdego. Charakteryzuje się nagłymi, silnymi atakami bólu, obrzęku, zaczerwienienia i tkliwości w jednym lub kilku stawach, najczęściej w palcu u nogi.
Atak artretyzmu może wystąpić nagle, często powodując wybudzenie w środku nocy z uczuciem pieczenia palucha u nogi. Jak podaje Mayo Clinic, dotknięty staw jest gorący, opuchnięty i tak tkliwy, że nawet ciężar prześcieradła może wydawać się nie do zniesienia.
Dalsza część artykułu pod materiałem wideo
"Sławosz, Sławosz!". Polski astronauta powitany po wylądowaniu w Polsce
Artretyzm występuje, gdy we krwi znajduje się zbyt dużo kwasu moczowego. Kryształy kwasu mogą gromadzić się w stawach, wywołując silny ból i obrzęk. Obecne terapie często mają ograniczoną skuteczność i mogą powodować niepożądane reakcje immunologiczne.
Nowa nadzieja dla pacjentów
Najnowsze badania opublikowane w "Scientific Reports" sugerują, że przywrócenie funkcji genu utraconego przez przodków człowieka może być kluczem do nowego leczenia. Naukowcy z Georgia State University, wykorzystując technologię CRISPR, zdołali przywrócić funkcję genu, który to ludzie utracili miliony lat temu, odpowiedzialnego za produkcję enzymu urikazy, który rozkłada kwas moczowy.
Wstępne badania przeprowadzone na ludzkich komórkach w laboratorium wykazały, że przywrócenie funkcji tego genu może obniżyć poziom kwasu moczowego. To odkrycie otwiera drogę do potencjalnej terapii genowej, która mogłaby być stosowana u pacjentów z artretyzmem.
Przyszłość terapii genowych
Obecne terapie, takie jak Krystexxa, wykorzystują urikazę pochodzącą z genów świń i pawianów, ale mogą wywoływać silne reakcje immunologiczne. Nowa metoda, polegająca na przywróceniu oryginalnego genu, może zminimalizować te reakcje, ponieważ białko urikazy byłoby naturalnie rozpoznawane przez organizm.
Naukowcy planują teraz testy na myszach, używając systemów dostarczania nanocząsteczek, aby wprowadzić komponenty edycji genów bezpośrednio do komórek wątroby. Jeśli badania zakończą się sukcesem, terapia genowa może stać się długotrwałym i bezpieczniejszym rozwiązaniem dla pacjentów z artretyzmem.