10 najdroższych leków na świecie

Tworzenie lekarstw to bardzo skomplikowany i do tego kosztowny proces - to właśnie dlatego najdroższe leki kosztują nawet kilka milionów złotych za roczną kurację. Aby wprowadzić na rynek nowy specyfik koniecznie jest wyłożenie najpierw dziesiątek, a często nawet setek milionów dolarów. Na te koszty składa się w dużej mierze proces naukowy, trwający przez wiele lat w laboratoriach, ale także koszt testowania i certyfikowania danej substancji chemicznej - najpierw in vitro, potem na zwierzętach, a na końcu na ludziach. Jak duże są to kwoty można pokazać na przykładzie Narodowego Centrum Badań Jądrowych. W tym miesiącu otrzymało ono wsparcie w wysokości 100 mln, które pozwoli na zbudowanie tylko jednego urządzenia - cyklotronu - który pomoże w opracowywaniu i produkowaniu nowoczesnych leków dla onkologii, kardiologii czy neurologii.

Tworzenie lekarstw to bardzo skomplikowany i do tego kosztowny proces - to właśnie dlatego najdroższe leki kosztują nawet kilka milionów złotych za roczną kurację. Aby wprowadzić na rynek nowy specyfik koniecznie jest wyłożenie najpierw dziesiątek, a często nawet setek milionów dolarów. Na te koszty składa się w dużej mierze proces naukowy, trwający przez wiele lat w laboratoriach, ale także koszt testowania i certyfikowania danej substancji chemicznej - najpierw in vitro, potem na zwierzętach, a na końcu na ludziach. Jak duże są to kwoty można pokazać na przykładzie Narodowego Centrum Badań Jądrowych. W tym miesiącu otrzymało ono wsparcie w wysokości 100 mln, które pozwoli na zbudowanie tylko jednego urządzenia - cyklotronu - który pomoże w opracowywaniu i produkowaniu nowoczesnych leków dla onkologii, kardiologii czy neurologii.

Za nowoczesną farmacją stoi też potężne zaplecze technologiczne. Aby skrócić czas opracowywania leku inwestuje się w potężne superkomputery, zdolne w modelach matematycznych testować prawdopodobieństwo tego, czy dana cząsteczka będzie skuteczna, czy też nie. Superkomputery są bardzo drogie i to kolejne miliony dolarów, które finalnie znajdują się w cenie leku. Jeśli odwiedzić nowoczesne laboratorium farmaceutyczne, to zgromadzony tam sprzęt przewyższa zaawansowaniem i skomplikowaniem nie jedną bazę sprzętu najlepszych światowych ośrodków akademickich. Musimy też pamiętać o tym, że zanim wyizoluje się tę jedną, jedyną skuteczną cząsteczkę chemiczną, to na drodze do jej znalezienia, wiele innych, podobnych, odpada w testach - koszty badań zostały już jednak poniesione.

Ogromne ceny niektórych leków wynikają też z grupy docelowej. Bardzo drogie opracowanie nowego leku np. na ból głowy, nie przełoży się na ogromną cenę w aptece. Na świecie są setki milionów osób, którym można taki lek zaoferować, a zatem koszt opracowania nowej substancji szybko się zwróci. Znacznie gorzej jest z rzadkimi chorobami. Jeśli na świecie jest np. zaledwie 1000 osób z danym schorzeniem, to koszt wynalezienia nowoczesnego leku w przeliczeniu na jednego pacjenta robi się wprost astronomiczny. Najdroższy lek na świecie kosztuje 4,8 mln złotych za roczną kurację! Choć firmy farmaceutyczne słusznie są czasem ganione za zbytnie zawyżenie cen leków, to jednak jeśli nie będą zarabiały, to nie będą inwestować w poszukiwanie nowych leków. A jest nam to jako ludzkości bardzo potrzebne - już dziś pojawiają się szczepy bakterii, które odporne są na wszystkie znane nam obecnie antybiotyki.

Preparat ten stosuje się w leczeniu okresowych zespołów zależnych od kriopiryny (ang. Cryopyrin-Associated Periodic Syndrom - CAPS). CAPS jest zespołem chorób, w którym u pacjentów występuje wada w genie wytwarzającym białko zwane kriopiryną. Prowadzi to do wystąpienia zapalenia w wielu częściach organizmu, z takimi objawami, jak gorączka, wysypka, ból stawów i zmęczenie. Może również wystąpić ciężka niepełnosprawność, jak utrata słuchu lub wzroku.

Ten preparat przyjmowany jest w rzadkiej i wyniszczającej chorobie Pompego. Dzieci, które przychodzą na świat z tym zaburzeniem, nie są w stanie samodzielnie usunąć z organizmu pewnego rodzaju cukru (glikogenu). Ten odkłada się w organizmie i uszkadza mięśnie szkieletowe, a także w sercu. Myozyme dostarcza wytworzonego sztucznie niezbędnego enzymu - alfa-glukozydazy. Bez podania leku ta choroba genetyczna nieuchronnie prowadzi do śmierci w ciągu zaledwie roku.

Lek ten pierwotnie został opracowany do leczenia drgawek u noworodków - tak zwanego syndromu Westa. W wyniku tego zaburzenia dochodzi do upośledzenia umysłowego dzieci i może ono doprowadzić nawet do porażenia mózgowego. Przed jego opracowaniem nie istniała żadna inna substancja tego typu. Obecnie niektórzy lekarze stosują preparat także do leczenia tocznia.

Lek ten nazywany jest lekiem ostatniej szansy w przypadku bardzo rzadkich i agresywnych form chłoniaka - rodzaj nowotworu. Podaje się go wtedy, kiedy wszystkie inne formy terapii zawiodły i nie ma już żadnego alternatywnego leczenia. Wokół leku narosło wiele kontrowersji, ponieważ nie udowodniono, aby wyraźnie przedłużał życie pacjentów. Pacjenci, którzy liczą na terapię twierdzą jednak, że jest on podawany po prostu za późno właśnie ze względu na ogromną cenę.

Lek ten stosuje się w bardzo rzadkiej chorobie dziedzicznej, jaką jest obrzęk naczynioruchowy. Pacjenci cierpią na obrzęki twarzy, kończyn i stawów, a napady występują nawet 1-2 razy w tygodniu. Choroba ta zagraża życiu, ponieważ obrzęk występujący w okolicy szyi może doprowadzić do uduszenia. Cinryze jest syntetycznie wyprodukowanym inhibitorem C1, który nie dopuszcza do powstania w organizmie zbyt dużej ilości mediatorów prozapalnych, co zapobiega powstaniu obrzęków.

Ten lek, to kolejny specyfik kierowany do najmłodszych pacjentów. Dzieci z syndromem Maroteaux-Lamy'ego nie posiadają enzymu, którego zadaniem jest rozkładanie glikozoaminoglikanów. W wyniku choroby dochodzi do nieodwracalnych zmian w rozwoju mięśni, stawów i tkanek, co może prowadzić nawet do karłowatości. Do tego dochodzą zaburzenia neurologiczne, uszkodzenia serca a nawet uszkodzenie wzroku. Ratunkiem dla nich jest zażywanie tego leku.

Elaprase to lek przeznaczony dla osób cierpiących na mukopolisacharydozę. Organizm chorego nie wytwarza pewnego enzymu, który umożliwia rozkładanie cukrów złożonych. Te, gromadząc się w organizmie, doprowadzają do poważnych uszkodzeń narządów i komórek ciała. Elaprase jest w stanie dostarczyć do organizmu brakujący enzym w przypadku odmiany mukopolisacharydozy oznaczonej jako zespół Huntera. Vimizim to natomiast lek stosowany przy odmianie choroby zwanej zespołem Morquio - rocznie w USA zapada na nią około 800 osób.

Do niedawna lek ten był najdroższym preparatem stosowanym na świecie, jednak następna pozycja go przebiła. Soliris stosowany jest w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii. Ta rzadka choroba (od 1 do 5 przypadków na milion), która polega na defekcie błony erytrocytów powodującym ich rozpad. Prowadzi to do niedokrwistości, ostrych ataków hemolitycznych, w których to układ odpornościowy atakuje krew chorego. Chorobę można wyleczyć podając specjalne przeciwciało monoklonalne wyprodukowane sztucznie. Niestety, jak widać koszt leczenia jest przerażający.

Glybera to lek stosowany w terapii genowej do leczenia niedoboru lipazy lipoproteinowej. To bardzo rzadka choroba (w Europie chorują na nią 200 osób) związana z niemożnością właściwego trawienia tłuszczów. Nadmiar nierozłożonych tłuszczy powoduje bardzo dotkliwe bóle jamy brzusznej, a także uszkadza trzustkę. Lek obniża ich stężenia i zapobiega niebezpiecznemu dla zdrowia i życia zapaleniu tego bardzo ważnego organu.