Nowa technologia edycji genów może usunąć 89% wad genetycznych

Nowa technologia nosi nazwę "edytowania pierwotnego" i została opracowana przez naukowców z Massachusetts Institute of Technology i Harvardu. Swoje odkrycia opublikowali w magazynie "Nature".

Nowy sposób polega na edycji genów CRISPR (który pozwala zmienić wiele genów jednocześnie), ale jest bardziej precyzyjny i wszechstronny. Ma on "bezpośrednio zapisywać informację genetyczną w określonym fragmencie DNA".

W standardowej metodzie CRISPR-Cas9, rodzaj modyfikowanego białka, którym jest Cas9, działa jak nożyce, które mogą wycinać wybrane konkretne części nici DNA. Jest to bardzo istotne, ponieważ za nawet dwie trzecie z genetycznych wariantów, powodujących powstawanie chorób, są odpowiedzialne mutacje pojedynczych genów.

Edytowanie pierwotne pozwala połączyć metodę CRISPR-Cas9 z użyciem innego białka, które generuje nowe DNA. Narzędzie nacina łańcuch jednego DNA i edytowaną sekwencję przenosi do docelowego DNA. W ten sposób naukowcy mogą łatwo usuwać i wstawiać fragmenty ludzkich komórek.

- Dzięki edytowaniu pierwotnemu możemy teraz bezpośrednio naprawić mutację odpowiedzialną za anemię sierpowatą – powiedział jeden z autorów badania, David Liu.

Naukowcy mają nadzieję, że w przyszłości nowa metoda będzie mogła im pomóc w walce z takimi chorobami jak Alzheimer, otyłość czy genetycznie spowodowana utrata słuchu.

Jednocześnie badacze wraz z rozwojem technologii edytowania genów podkreślają, jak istotne jest przykładanie wagi do etycznej odpowiedzialności. Niektórzy mają obawy, że takie metody mogą zostać użyte do manipulacji zarodkami z nieterapeutycznych przyczyn (taki przypadek miał już miejsce)
bądź też przyczynią się do powstania nowych mutacji i chorób.

Źródło: CNN.com