CRISPR - metoda edycji genów nie taka doskonała. "Zabawa w Boga" obarczona ryzykiem

Edycja genów przez człowieka była dla wielu ludzi znakiem, że wkraczamy w nowe czasy. Nieuleczalne choroby dziedziczne stałyby się przeszłością, niektórzy nawet przewidują genetyczne projektowanie dzieci. Jednak metoda CRISPR/Cas9 ma również swoje wady.

Technologia CRISPR/Cas9 - budzi obawy, rozpala wyobraźnię
Źródło zdjęć: © NIH Image Gallery
Grzegorz Burtan
3

Ostatnie lata przyniosły nam odkrycie prawdziwej gwiazdy pośród eksperymentów z genami w roli głównej. Mowa o CRISPR/Cas-9, której działanie częściowo znajduje się właśnie w jej nazwie. Dzięki wykorzystaniu enzymu Cas9, badacze mogą "wycinać" pewne partie DNA i wprowadzać w miejscu operacji zmiany.

Genetyczne nożyce tną

- Metoda CRISPR/Cas-9 opiera się na wprowadzaniu w ściśle określonych miejscach DNA dwuniciowych pęknięć. Naprawa tych pęknięć zachodzi przede wszystkim poprzez łączenie końców pękniętych nici, bez dokładnego sprawdzania sekwencji DNA. W efekcie w DNA wprowadzane są liczne zmiany, które unieczynniają geny. Na tym polega zasada działania systemu CRISPR/Cas-9 – tłumaczy w komentarzu dla WP Tech dr Zuzanna Bukowy-Bieryłło z Instytutu Genetyki Człowieka PAN.

Opisane wyżej możliwości sprawiają, że wiele ośrodków naukowych patrzy na CRISPR jako metodę, która może zapewnić przełom w medycynie. Budzi jednak pewne obiekcje natury etycznej, co zresztą przekłada się na regulacje prawne.

W USA nie prowadzi się badań ludzkich embrionów z publicznych pieniędzy. Natomiast w Europie żaden ośrodek naukowy nie wykonuje takich eksperymentów. Z kolei naukowcy z Chin niespecjalnie przejmują się etycznymi standardami Zachodu. Wiadomo już, że w Państwie Środka zaczęto prowadzić badania z tego zakresu - CRISPR przetestowano na 86 mieszkańcach Chin, jak tłumaczy dalej ekspertka.

Jednak ostatnie badania nad samą metodą rzucają cień wątpliwości na jej przyszłość i rozwój. W opublikowanym w czasopiśmie "Nature" artykule opisano bowiem, że komórki wyedytowane przez CRISPR mogą mieć braki w mechanizmach obronnych, które zapobiegają powstawaniu w nich nowotworów. Mowa konkretnie o białku p53, chroniącym przed powstawaniem nowotworów.

Obraz
© Materiały prasowe

- Zgodnie z wynikami publikacji, zastosowanie metody CRISPR/Cas-9 nie powoduje wyłączenia w modyfikowanych komórkach białka p53, odpowiedzialnego za ochronę przed nowotworami – zauważa Bukowy-Bieryłło. - Jedną z funkcji białka jest ochrona organizmu przed komórkami zawierającymi uszkodzone DNA. Sprawne białko p53 powoduje samobójstwo komórki zawierającej liczne pęknięcia DNA, na przykład poddanych działaniu CRISPR/Cas-9. Większość komórek po działaniu CRISPR/Cas-9 umiera, co ogranicza efektywność działania systemu - dodaje.

Są też komórki z wyłączonym genem p53. Tam wprowadzanie zmian genetycznych jest bardziej efektywne, ale wówczas komórki będą miały wyłączony mechanizm obrony przed nowotworami i nie nadają się do zastosowania u ludzi w celu terapii genowej. - Najwyraźniej na skuteczne i bezpieczne zastosowanie metody CRISPR/Cas-9 u ludzi przyjdzie nam jeszcze trochę poczekać – konkluduje ekspertka.

Kłopoty z genami

Nieco odmiennego zdania jest dr Paweł Lisowski z Instytutu Genetyki i Hodowli Zwierząt PAN w Jastrzębcu oraz Max-Delbrück-Center for Molecular Medicine w Berlinie. Jego zdaniem nie dochodzi do wyłączenia, ale metoda CRISPR dalej oddziałuje na białko.

- Badacze z instytutu Novartis w Cambridge wykazali, że zastosowanie systemu CRISPR/Cas jest toksyczne dla genu p53, jak i szlaku białek, towarzyszących białku p53. Powoduje to między innymi mutacje w genie p53 – mówi WP Tech. - Odkrycie to oznacza, że planowane terapie genowe bazujące na nukleazach i systemach CRISPR/Cas-9 powinny być monitorowane pod kątem funkcji szlaku p53 - zaznacza.

Chodzi przede wszystkim o terapie z zakresu medycyny regeneracyjnej, w których planuje się transplantacje komórek macierzystych pacjentów "naprawionych" systemami CRISPR/Cas-9, mówi nam ekspert. - W ten sposób można zapobiec ewentualnemu nowotworzeniu, spowodowanym toksycznym efektem działania systemu CRISPR/Cas-9 na nasz genom - zauważa Lisowski.

Według kolejnych badań, przeprowadzonych na modyfikowanych komórkach ludzkich oraz myszy, badacze z brytyjskiego Wellcome Sanger Institute zauważyli jeszcze jedną rzecz. Mianowicie, proces naprawy sekwencji DNA w komórkach wcale nie przebiega tak sprawnie, jak mogłoby się wydawać. Przy regeneracji sekwencji pojawiają się błędy, które mogą powodować "wyłączanie" się pewnych mechanizmów – na przykład przeciw tworzeniu się nowotworów właśnie.

- Należy podkreślić, że odkrycie to nie przekreśla przyszłego zastosowania tej metody w klinice. A ekstensywne badania nad różnymi wariantami nukleaz typu CRISPR/Cas9 prowadzone w wielu ośrodkach naukowych na świecie są obecnie skierowane na poprawę specyfiki i bezpieczeństwa terapii genowych z ich użyciem - konkluduje dr Lisowski.

Wybrane dla Ciebie

Nowe odkrycie. Czy naukowcy wykryli piątą tajemniczą siłę?
Nowe odkrycie. Czy naukowcy wykryli piątą tajemniczą siłę?
Nowe Airbusy A220 dla LOT-u. Dalekie podróże i mniejsza produkcja CO2
Nowe Airbusy A220 dla LOT-u. Dalekie podróże i mniejsza produkcja CO2
Rosja modernizuje bazy broni jądrowej. Szwecja potwierdza
Rosja modernizuje bazy broni jądrowej. Szwecja potwierdza
To przyszłość komputerów. Dyski SSD PCIe 5.0 coraz lepsze i tańsze
To przyszłość komputerów. Dyski SSD PCIe 5.0 coraz lepsze i tańsze
Nowy wyścig zbrojeń jądrowych. Instytut ostrzega
Nowy wyścig zbrojeń jądrowych. Instytut ostrzega
Startuje Paris Air Show 2025. "Pekin pokazuje muskuły"
Startuje Paris Air Show 2025. "Pekin pokazuje muskuły"
Mają 236 mln lat. Najstarsze skamieniałości motyli
Mają 236 mln lat. Najstarsze skamieniałości motyli
Iran chwali się zniszczeniem F-35. Zdjęcia świadczą o czymś innym
Iran chwali się zniszczeniem F-35. Zdjęcia świadczą o czymś innym
Pociski powietrze-powietrze dalekiego zasięgu. Pogromcy AWACS-ów i latających cystern
Pociski powietrze-powietrze dalekiego zasięgu. Pogromcy AWACS-ów i latających cystern
Nowa data startu Uznańskiego. Ważny komunikat od organizatorów
Nowa data startu Uznańskiego. Ważny komunikat od organizatorów
Izrael, Iran i pizza. Pentagon wiedział?
Izrael, Iran i pizza. Pentagon wiedział?
Polak leci w kosmos. Jest nowa data startu misji Ax-4
Polak leci w kosmos. Jest nowa data startu misji Ax-4